中国科学研究人员正在为听力损失的基因疗法做

7月4日，7月2日和7月2日，柴恩·雷吉教授（Chai Renjie）教授，在北ga医院的ENT部门的头部和颈部手术教授，联合军东南部的一名成员，有几个单位“聚集在AAV基因治疗中的“基因theope aav”中。到8个临床指导值的最高干预窗口，与南京大学医学学院的伴侣，隶属于汤吉医学院医学院的联合医院从1.5到23.9招募了与OTOF相关的听觉障碍。该研究持续了12个月。D测试，但使用客观测试（点击和短纯音，APR，ASSR）和行为评估（纯音听力PTA）来测量试听的改进。在下面的12个月内，有10名患者报告了162例I/II类不良事件，而没有发生III类或更高副作用，这证实了该基因疗法的安全性。 El umbral Promedio deaudicióndetono pure para todos los sujetos se redujo de 106 db antes de lacirugíaa 52 dB（Nivel de habla normal），con El 62％de la Mejora en e el Umbral de usbral deaudaudiaciónal comienzo de los de los deartion;在手术后6个月内，一些儿科受试者达到了正常的听觉功能（20 dB），青少年和成年人的纯声音听力阈值分别提高了46 dB和36 dB。其中两个受试者取得了接近正常语音识别的目标。 ▲这张照片显示了基因治疗后受试者试镜的变化。以上显示T，尽管听觉途径的可塑性随着年龄的增长而降低，但基因治疗仍然对青少年和成人具有显着的治疗作用。此外，这项研究发现，脑干的听觉反应可以用作治疗4个月后行为听力的有效预测目标，这表明突触修复已完成。这项研究的另一个重要发现是5至8岁的儿童受益更多。与幼儿，青少年和成年人的听觉指标相比，此类组的患者在多个听觉指标中的听觉改善改善了1至5年。这些矛盾的临床发现令人惊讶。从理论上讲，早期保留的内耳的完整性和功能在看不见，必须预测良好的治疗反应，这些发现表明，大脑处理新修复的声音的能力随着年龄的增长而有所不同，尚未对此进行研究。键f这项研究的指示表明，可用于指导临床干预时间和战略发展的最佳治疗年龄范围，以及扩大基因治疗DFNB9的治疗窗口。副论文链接：https：//www.nature.com/articles/s41591-025-03773-w